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  • La terapia génica en estudio ofrece la posibilidad de insertar genes con precisión en los lactantes para tratar ciertas enfermedades

Una investigación en terapia génica, basada en el sistema de edición genética con el nombre de CRISPR-Cas9, permite insertar genes con precisión en bebés, lo que da esperanzas para tratar muchos trastornos genéticos como la inmunodeficiencia combinada grave (IDCG).

La investigación, cuyos detalles se publicaron el 27 de octubre en la revista Nature Communications, fue realizada por científicos de la Universidad Bar-Ilan de Israel.

La IDCG abarca a un grupo de enfermedades hereditarias del sistema inmunitario causadas por mutaciones genéticas que provocan anomalías en los linfocitos T y linfocitos B, dos tipos de glóbulos blancos necesarios para que el sistema inmune proteja al cuerpo de las infecciones.

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Terapia innovadora

Los autores del estudio explicaron que una solución innovadora surgió con la llegada de la edición del genoma mediante el uso de la tecnología CRISPR-Cas9.

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El sistema CRISPR-Cas9 crea roturas de doble cadena específicas en el ADN, lo que permite la edición precisa de genes.

Este sistema de reparación puede alterar un gen específico o corregirlo, lo que permite atacar casi cualquier gen del genoma.

Este avance abre la puerta a intervenciones terapéuticas para una amplia gama de enfermedades genómicas.

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Los expertos refieren en el estudio que el tratamiento convencional consiste en un trasplante de sangre o de células madre hematopoyéticas para reconstruir el sistema sanguíneo del bebé, pero la dificultad de encontrar donantes compatibles y algunas complicaciones, como la enfermedad de injerto contra huésped, son los obstáculos más comunes. Si no se trata esta patología resulta mortal en el primer año de vida.

El nuevo estudio presenta una prometedora técnica de edición genómica, la GE mediada por reparación homológica CRISPR-Cas9, que ofrece la posibilidad de insertar genes con precisión en los lactantes.

Esto abriría una alternativa al tratamiento convencional (trasplante) que puede ser la inserción genética convencional pero conlleva riesgos inherentes, especialmente en algunos casos de enfermedades genéticas.

Por ejemplo, señalan que la RAG2 es una nucleasa que interviene en el corte del ADN durante el desarrollo de los linfocitos, y la inserción génica mediada puede dar lugar a una actividad descontrolada y variaciones estructurales perjudiciales para el bebé.

Para evitarlo, investigadores de la Universidad Bar-Ilan de Israel han propuesto una novedosa estrategia de sustitución, denominada “GE x HDR 2.0: Buscar y reemplazar”.

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Estrategia futura

Este nuevo enfoque combina la edición del genoma mediada por CRISPR-Cas9 con donantes de ADN para sustituir con precisión la secuencia y preservar los elementos reguladores de las variaciones estructurales, lo que reduciría los riesgos asociados para los recién nacidos.

Esta estrategia podría aplicarse también a otros genes causantes de enfermedades en adultos, sin embargo, los autores concluyeron que deben continuar con las investigaciones para ofrecer una estrategia segura. 

Para Ayal Hendel, de la Facultad de Ciencias de la Vida Goodman de la Universidad Bar-Ilan, esta técnica innovadora “aporta esperanza a los pacientes con ciertas enfermedades y es prometedora para el tratamiento futuro de otros trastornos genéticos”.

Con información de EFE.

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