El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamentos (EMA) decidió retirar la autorización de comercialización del fármaco Oxbryta (voxelotor), un medicamento utilizado para el tratamiento de la anemia de células falciformes.
La medida se produjo después de una evaluación de seguridad que concluyó que los beneficios del medicamento ya no superan los riesgos asociados a su uso.
Esta decisión del CHMP, que se encarga de las cuestiones relacionadas con los fármacos para uso en personas, convirtió en permanente la retirada provisional que se había recomendado en septiembre de 2024.
En aquel momento, la EMA había instado a profesionales de la salud y pacientes a suspender el uso de Oxbryta y a cambiar a tratamientos alternativos como una medida de precaución ante la aparición de nuevos datos sobre su seguridad.
La revisión se inició a raíz de la aparición de datos en ensayos clínicos que mostraron un incremento en el número de muertes entre los pacientes tratados con Oxbryta en comparación con aquellos que recibieron un placebo (una sustancia inactiva).
Estudio sobre el medicamento
En uno de los estudios de la EMA, diseñado para evaluar el efecto del medicamento en niños con anemia de células falciformes que presentaban un riesgo elevado de sufrir un accidente cerebrovascular, se registraron ocho muertes entre los menores que recibieron Oxbryta.
Otro ensayo, enfocado en el impacto del fármaco en las úlceras de pierna (una complicación frecuente de la anemia de células falciformes), también arrojó resultados preocupantes.
En la primera etapa del estudio, una persona del grupo tratado con Oxbryta falleció en las 12 primeras semanas, mientras que no se reportaron muertes en el grupo de placebo. En una fase posterior de 12 semanas, en la que todos los participantes recibieron Oxbryta, se registraron ocho muertes adicionales.
Además de las muertes, los estudios mostraron un mayor número de episodios repentinos de dolor intenso entre los pacientes que tomaban Oxbryta. Estos eventos incluyen las crisis vasooclusivas, que ocurren cuando los glóbulos rojos alterados obstruyen el flujo de la sangre en vasos pequeños, lo que causa dolor y daño en los órganos.
El análisis final de los estudios de registro que inicialmente sustentaron la aprobación del fármaco no había evidenciado un aumento de los episodios de dolor repentino con Oxbryta, pero los ensayos clínicos más recientes sí arrojaron resultados que indicaron un incremento tanto de estos episodios como de las muertes.
El CHMP indicó que los mecanismos subyacentes que explican el aumento de las muertes y las complicaciones, como los episodios de dolor repentino, tras el tratamiento con Oxbryta permanecen sin ser claros.
Durante su revisión, el Comité no pudo encontrar una explicación que justificara el aumento de los riesgos ni logró identificar medidas que pudieran minimizarlos de manera efectiva. Tampoco fue posible identificar un subgrupo específico de pacientes para quienes los beneficios del medicamento fueran superiores a los riesgos detectados.
Relación beneficio-riesgo del uso de Oxbryta
Debido a estas conclusiones, el CHMP concluyó que la relación beneficio-riesgo de Oxbryta ya no es favorable, por lo que se debe mantener la suspensión de la autorización de comercialización. Como resultado, el fármaco no estará disponible para ser recetado en los países miembros de la Unión Europea (UE).
Para emitir su dictamen, el CHMP consideró las recomendaciones de expertos en la materia y de representantes de los pacientes. Además, consultó al Comité de Evaluación de Riesgos de Farmacovigilancia de la EMA sobre posibles estrategias para reducir los riesgos.
Oxbryta fue autorizado en la UE en febrero de 2022 para tratar la anemia hemolítica en pacientes a partir de 12 años de edad con anemia de células falciformes, una enfermedad genética hereditaria.
En esta condición, el cuerpo de la persona produce una forma anormal de la hemoglobina, que es la proteína dentro de los glóbulos rojos encargada de llevar el oxígeno a los tejidos del cuerpo.
A causa de esta hemoglobina defectuosa, los glóbulos rojos, que en condiciones normales tienen una forma redonda similar a un disco, se vuelven rígidos, pegajosos y adquieren una forma similar a una medialuna, lo que dificulta su movimiento a través de los vasos sanguíneos pequeños y puede provocar la obstrucción del flujo sanguíneo, daño en los órganos y los episodios de dolor ya mencionados.
La decisión del CHMP sobre la suspensión será remitida ahora a la Comisión Europea, que es el órgano que deberá emitir una decisión final y aplicable en todos los Estados miembros de la UE.
